新華鮮報|不忽視小群體！我國超90種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫保

新華財經(jīng)北京12月8日電 （記者李恒、徐鵬航）這是又一次對我國罕見(jiàn)病患者“藥籃子”的全面升級——

近日國家醫保局等部門(mén)發(fā)布的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見(jiàn)病用藥。截至目前，超過(guò)90種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。

罕見(jiàn)病，因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數、高昂的藥物研發(fā)成本，很長(cháng)一段時(shí)間是醫療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。

罕見(jiàn)病防治，關(guān)愛(ài)不能缺席。在多部門(mén)努力下，我國加速構建罕見(jiàn)病防治保障之路，為患者搭建生命的橋梁，在用藥的可及性和可負擔性方面，不斷實(shí)現“從0到1”的突破。

在今年國家醫保藥品目錄談判中，上萬(wàn)名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占進(jìn)醫保了。藥片價(jià)格幾毛錢(qián)的小調整，給患者家庭帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的希望。

難治性癲癇，有著(zhù)“低治愈率、高致殘率、高致死率”的特點(diǎn)。根據有關(guān)統計，國內難治性癲癇持續狀態(tài)患兒，病死率達20%以上。

患兒家屬告訴記者，孩子發(fā)病時(shí)，“有時(shí)一天抽搐七八十次，每次發(fā)作都像在生死關(guān)頭徘徊”。

長(cháng)期以來(lái)，因兼具罕見(jiàn)病用藥和二類(lèi)精神藥品的雙重屬性，管控嚴格，市場(chǎng)規模有限，氯巴占遲遲未能在國內審批上市，患者往往選擇從國外代購“救命藥”。

2020年，一起充滿(mǎn)爭議的涉及海外代購氯巴占案件引起廣泛關(guān)注。隨后，多個(gè)罕見(jiàn)病癲癇患兒家庭聯(lián)合發(fā)出求助信，呼吁關(guān)注氯巴占的進(jìn)口和使用問(wèn)題。

是藥，更是民生。

2022年6月，國家衛生健康委、國家藥監局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，優(yōu)先采用臨時(shí)進(jìn)口方式，緩解患者“無(wú)藥可用”困境，同時(shí)支持氯巴占藥品國產(chǎn)化。

國產(chǎn)氯巴占2022年獲批上市，2024年進(jìn)入醫保，這小小的藥片，燃起患者的生命希望。

同樣，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者用藥，也是今年國家醫保藥品目錄調整關(guān)注的一個(gè)焦點(diǎn)。

PNH，一種極罕見(jiàn)的后天獲得性溶血性疾病，臨床主要表現為血管內溶血、骨髓造血功能衰竭和反復血栓形成，患者生命受到嚴重威脅。

2021年3月，一位PNH患者遭遇斷藥，懷著(zhù)一線(xiàn)希望，向中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟求助。中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟攜手北京協(xié)和醫院、國家藥監局及藥企開(kāi)啟“同情用藥”的愛(ài)心征程。80余天后，從瑞士引進(jìn)的新藥成功落地北京協(xié)和醫院，患者獲得救治。新版國家醫保藥品目錄將這一創(chuàng )新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入，將為更多患者帶來(lái)希望。

近幾年，脊髓性肌萎縮癥（SMA）、戈謝病、重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)病治療用藥相繼被納入目錄……自2018年國家醫保局成立以來(lái)，已經(jīng)連續7年開(kāi)展醫保藥品目錄調整。目前，已有90余種罕見(jiàn)病用藥被納入國家醫保藥品目錄，罕見(jiàn)病藥品保障水平穩步提升。

一路走來(lái)，是努力，更是希望。

“醫保藥品目錄的調整，是國家對每一個(gè)生命的尊重與呵護，是對特殊群體的特別關(guān)愛(ài)?！敝袊币?jiàn)病聯(lián)盟執行理事長(cháng)李林康說(shuō)，罕見(jiàn)病患者“藥籃子”的每一步調整、每一次增加，都不容易。

從“無(wú)藥可醫”到“有藥可用”，再到“用得起藥”……把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰略位置，我國積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式，加強藥物研發(fā)，讓患者更有“醫靠”。

“罕見(jiàn)病患者的痛苦與治療的無(wú)助，時(shí)刻揪著(zhù)醫者的心。讓更多好藥、‘救命藥’進(jìn)醫保，是醫患共同的心聲?！敝腥A醫學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病分會(huì )主任委員、北京協(xié)和醫院院長(cháng)張抒揚說(shuō)，在這條充滿(mǎn)挑戰與希望的道路上，我們攜手并進(jìn)，為患者點(diǎn)亮生命的燈塔。

一個(gè)社會(huì )的文明程度，既有如何對待“多數人”，也有如何關(guān)懷“極少數人”。一股股讓罕見(jiàn)病患者得到更好保障的力量，正匯聚成暖流，浸潤著(zhù)每一個(gè)需要關(guān)懷的心靈。

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編輯：張瑤

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